Científicos logran que 5 niños con sordera recuperen audición con terapia génica, así funciona
Gracias a los avances de la medicina genómica y la tecnología se han podido lograr curar cientos de enfermedades que anteriormente se pensaban intratables o difíciles de erradicar. En un artículo reciente comentamos sobre un innovador tratamiento para que las personas con ceguera pudieran lograr recuperar la visión o ver por primera vez, gracias a unos dispositivos electrónicos diseñados para convertir los pulsos electromagnéticos en señales detectables por nuestras terminales nerviosas de los órganos oculares.
Hoy tenemos el gusto de compartirte que un grupo de científicos chinos ha logrado algo histórico, pues por primera vez han podido hacer que niños con sordera puedan recuperar la audición en ambos oídos con un innovador tratamiento, utilizando la llamada terapia génica, en el cual se realiza la manipulación de uno o más genes para poder corregir o mejorar ciertas funciones celulares, así que presta mucha atención y aprende algo nuevo.
Pero a todo esto ¿A qué se le llama terapia génica?
La terapia génica es una técnica que utiliza uno o varios genes para tratar, prevenir o curar enfermedades o trastornos médicos. Por lo general, funciona agregando nuevas copias de un gen que está dañado o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una versión saludable de ese gen. La terapia génica se está investigando en ensayos clínicos para determinar su seguridad y eficacia en diversas enfermedades genéticas. El objetivo de esta terapia es corregir o introducir una función celular que esté alterada o ausente, utilizando la transferencia de material genético a las células del individuo. Actualmente, la terapia génica se enfoca en las células somáticas, no germinales, lo que significa que solo afecta al individuo tratado y no a su descendencia.
Un avance esperanzador para la sordera: Terapia génica permite que cinco niños recuperen la audición bilateral en China
Un equipo de investigadores del Mass Eye and Ear y del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghai, China, ha logrado un hito científico sin precedentes: cinco niños con sordera hereditaria han recuperado la audición en ambos oídos gracias a una terapia génica. Este avance abre una puerta de esperanza para miles de personas en todo el mundo que viven con esta condición, ya que hasta ahora no existía ningún tratamiento eficaz para la sordera hereditaria.
¿Cómo funciona la terapia génica?
La terapia génica consiste en introducir copias funcionales de un gen defectuoso en las células del paciente. En este caso, los investigadores inyectaron copias del gen OTOF, responsable de la producción de una proteína esencial para la audición, en los oídos internos de los niños mediante una cirugía mínimamente invasiva.
Resultados sorprendentes
Los cinco niños participantes en el estudio recuperaron la audición en ambos oídos, experimentando mejoras significativas en la percepción del habla y la localización del sonido. Dos de ellos incluso pudieron disfrutar de la música, algo que antes les era imposible.
Un paso importante hacia el futuro
Este estudio representa un paso crucial en el desarrollo de terapias génicas para la sordera hereditaria. Los resultados obtenidos son aún más prometedores debido a que, en una primera fase del estudio, los investigadores ya habían logrado avances al tratar a otros niños con terapia génica unilateral.
¿Qué sigue después de estos estudios?
El equipo de investigadores continuará realizando estudios para optimizar la técnica y ampliar el número de pacientes que puedan beneficiarse de ella. Se espera que en un futuro cercano esta terapia pueda convertirse en una realidad para miles de personas que viven con sordera hereditaria.
Detalles adicionales del estudio
Los niños participantes en el estudio tenían entre 13 y 26 años. La terapia génica bilateral se realizó por primera vez en julio de 2023. Durante el seguimiento del estudio, se observaron 36 eventos adversos, pero ninguno de ellos fue grave.
Los resultados de este estudio se suman a los obtenidos en la primera fase, donde cinco de seis niños tratados con terapia génica unilateral experimentaron una mejora en su audición y habla.
Este hito científico representa una luz de esperanza para las personas con sordera hereditaria y abre un camino prometedor hacia el desarrollo de nuevas terapias que puedan mejorar la calidad de vida de millones de personas en todo el mundo.