El medicamento más caro del mundo

En un comunicado reciente emitido por la FDA (Food and Drug Administration) de Estados Unidos, se aprobó el uso del medicamento llamado Hemgenix, basado en terapia génica con vectores virales, para el tratamiento de una enfermedad rara llamada: “Hemofilia tipo B”.

El novedoso tratamiento es muy prometedor, debido a que ha demostrado su eficiencia a largo plazo. Sin embargo, su costo es sumamente alto. El precio de una dosis única para un paciente es de 3.5 millones de dólares, es un precio que difícilmente la mayoría de los pacientes que padecen esta enfermedad podrán pagarlo.

Hemofilia

La hemofilia es una enfermedad congénita (se nace con ella), es de tipo hereditaria de origen genético, es decir pasa de los progenitores a los descendientes. Se caracteriza porque hay una ausencia de un factor para que se lleve a cabo la coagulación correctamente. Por lo que al no tener este factor, los pacientes presentan hemorragias que pueden ser leves a severas.

Coagulación

La coagulación es un mecanismo de respuesta ante la lesión de un vaso sanguíneo, si hay pérdida de sangre, el cuerpo activa unas células llamadas plaquetas para que vayan al sitio de la lesión y generen un tapón llamado “coágulo” y este se fortalece inmediatamente con los factores de coagulación, los cuales forman una red tridimensional para detener la pérdida sanguínea.

¿Qué es la hemofilia tipo B?

En la hemofilia tipo B o enfermedad de Christmas, hay una deficiencia del facto IX de la coagulación, esta ligada al sexo, es decir al cromosoma “X” y su herencia es de tipo recesiva. Los pacientes que la padecen, requieren constantemente dosis del factor IX, de lo contrario podrían sufrir hemorragias no controlables.

¿Cómo funciona el medicamento Hegmenix?

Hemgenix es un medicamento basado en un vector viral, que es como un “vehículo especial”, el cual transporta un gen que transfiere a las células del hígado. Con este gen, las células de los pacientes pueden producir el facto IX de la coagulación, el cual naturalmente son incapaces de producir. Este tipo de medicamentos, entra en la categoría de terapia génica.

¿Vale la pena pagar el precio de este medicamento?

CSL Behring es la compañía farmacéutica que desarrolló este medicamento, justifica el precio de su tratamiento, con el argumento de que es más razonable pagar por una sola dosis de esta terapia, a pagar constantes aplicaciones del factor IX a los pacientes.

Esto podría ser rentable para los pacientes de Estados Unidos, que gastan aproximadamente entre $700, 000 a $800, 000 dólares por año, por paciente.

Pero ¿Qué hay con los pacientes de los demás países? No todas las economías son capaces de pagar el costo de este novedoso tratamiento. Es muy probable que los países en vías de desarrollo no puedan brindar este medicamento a sus pacientes, este tema está en debate, porque tiene muchos conflictos de interés.

Hemgenix es un tratamiento muy prometedor con buenos resultados clínicos, pero debe permanecer en vigilancia médica para asegurar que los pacientes no manifiestes reacciones adversas graves.

Este artículo fue publicado en la revista Nature.

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